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UN TRAITEMENT POUR
LE SYNDROME ANGELMAN
Qu’est-ce le syndrome d’Angelman ?
Le syndrome d’Angelman est une maladie neurogénétique rare
qui concerne une naissance sur 15 000. Il touche aujourd’hui
500 000 personnes dans le monde.
Il est causé par la perte de fonction du gène UBE3A sur le chromosome 15. Les personnes
porteuses du syndrome d’Angelman sont confrontées tous les jours à de nombreux défis tels
que vivre avec une déficience intellectuelle sévère, avec une absence de parole, avec des
troubles de la motricité, de l’équilibre, du sommeil et de la sensorialité. Elles sont néanmoins
connues pour avoir un tempérament jovial et pour être très sociables.

Aujourd’hui, il n’y a encore aucun traitement
curatif de cette maladie.

LA FONDATIOn
FAST (« Foundation Angelman Syndrome Therapeutics ») a été créé en 2008 aux Etats-Unis
dans le but de soigner le syndrome d’Angelman. Aujourd’hui présente en Australie,
au Canada, au Royaume-Uni, en Italie, en Espagne, en Amérique Latine, et depuis 2020
en France, FAST est la plus grande association non gouvernementale finançant la recherche
sur le syndrome.FAST a des objectifs ambitieux basés sur des approches
thérapeutiques innovantes selon trois axes :

Préparation de l’avenir

avec la création d’un registre mondial sur la maladie
(consortium Angelman Biomarker Outcome Measures) ou encore avec l’investissement
dans des plateformes thérapeutiques pour accélérer la recherche translationnelle,

THÉRAPIE GENIQUE

FAST joue le rôle d’un catalyseur en investissant dans
des programmes de recherche, par exemple avec
la création en 2017 d’une société de biotechnologie
GeneTx qui est la première à tester en essai clinique
un oligonucléotide antisens. De plus en plus d’acteurs
intègrent maintenant cet écosystème de recherche,
comptant aujourd’hui plus de 21 laboratoires et sociétés
de biotechnologies, dont quatre en essais cliniques.

en modifiant ou remplaçant le gène maternel et/ou directement la protéine UBE3A, ou en activant
la copie paternelle du gène dans le mécanisme d’empreinte propre au syndrome,

THÉRAPIE AVALE

avec des médicaments pour traiter les effets de la maladie.

« De tous les troubles neurologiques
génétiques Infantiles du cerveau, le syndrome
d’Angelman est certainement le meilleur
candidat pour développer un traitement définitif ».
Arthur Beaudet, Professeur en médecine

et pionnier de la recherche sur le syndrome d’Angelman

Dans ce cadre, FAST France, association à but non lucratif créée
par des parents d’enfants atteints du syndrome d’Angelman, a pour but :

pouvoir communiquer

sur le sujet en langue française,

de fédérer

les acteurs pour que la France puisse bénéficier des essais
cliniques à venir,

de rassembler des fonds

pour soutenir les programmes de recherche.
Si vous souhaitez contribuer à financer les recherches
de traitements sur le syndrome, à préparer l’arrivée d’essais
cliniques en France, et à participer avec nous à ce combat pour
venir en aide à toutes les personnes qui en sont atteintes,

vous pouvez nous adresser

un don

à partir de notre site internet sécurisé

www.fastfrance.org
(déductible des impôts à hauteur de 66% pour les particuliers
et 60% pour les entreprises).
Enfin, si vous pouviez relayer l’information sur cette maladie peu connue et y intéresser
d’éventuels soutiens (sociétés, fondations d’entreprises…) susceptibles de contribuer
financièrement aux avancées thérapeutiques, et par là même d’améliorer la situation des enfants,
et de leurs familles, touchés par ce syndrome, vous en seriez grandement remerciés.


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